Novartis, il farmaco più costoso al mondo causa la morte di due bambini

Due bambini sono morti dopo essere stati sottoposti alla terapia con Zolgensma, il farmaco più costoso al mondo prodotto dall’azienda svizzera Novartis. Utilizzato nella terapia genica per la cura di atrofia muscolare spinale conosciuta come SMA, la singola somministrazione nel midollo spinale comporta un costo di circa due milioni di franchi svizzeri.
Ieri, Novartis, ha diffuso il rapporto con la lista degli eventi avversi causati, contando tra gli altri la morte di due pazienti. Dopo la somministrazione, i bambini hanno manifestato, a distanza di settimane, insufficienza epatica acuta, fino a causarne la morte.

Il farmaco è sicuro

Nonostante questo per Novartis, al netto del rapporto rischio-beneficio, Zolgensma è sicuro e pertanto approvato. "Sebbene questa sia un’informazione importante sulla sicurezza, non è un nuovo segnale di sicurezza", ha affermato la casa farmaceutica con sede a Basilea in una dichiarazione ottenuta dall’agenzia stampa Reuters. Novartis "crede fermamente nel profilo rischio-beneficio complessivamente favorevole di Zolgensma". Tuttavia, "aggiorneranno l’etichettatura per indicare che è stata segnalata insufficienza epatica acuta fatale".

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Due le vittime

Le vittime degli effetti collaterali sono due bambini, avvenuti in Russia e Kazakistan. L’insufficienza d’organo fatale si è verificata "dopo un’infusione di Zolgensma da cinque a sei settimane", pochi giorni dopo l’inizio del trattamento con corticosteroidi. Secondo Novartis, questi sono i primi casi fatali di insufficienza epatica acuta.

Approvato in Russia dal 2021

La Federazione Russia aveva già approvato Zolgensma alla fine del 2021. Per uso pediatrico, si somministra a bambini di età inferiore ai due anni e rappresenta uno dei tre farmaci in commercio per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale. Una rara malattia genetica, speso fatale.

Negli Usa

Oltre oceano, negli Stati Uniti, Zolgensma era stato approvato negli Stati Uniti a maggio 2019. Inserendo il farmaco in una rosa di due terapia geniche per la malattia ereditaria, le uniche approvate dalla Fda.